基因港与银屑病 基因治疗银屑病研究有何进展
腺相关病毒AAV血清型
血清型特异性：AAV有多种常用的血清型，不同的血清型对不同器官有较高的识别和感染能力，为动物实验提供了理想的选择。安全性与免疫原性：AAV对人体无致病性，是美国FDA批准的可直接用于人体基因治疗的最安全病毒载体。局部大剂量感染时，不易引起免疫反应。稳定性：rAAV病毒在4℃下可保存较长时间，并对氯仿等试剂具有抗性。
多种血清型选择：AAV有十多种血清型，每种对特定组织有较高的亲和力，这使得在动物实验中具有更高的针对性。安全无害：作为美国食品药品监督管理局批准的基因治疗载体，AAV至今未发现对人体的致病性，具有极高的安全性。
重组腺相关病毒（rAAV）凭借其高靶向性和安全性，在基因治疗领域展现出巨大潜力。自90年代开始，科学家们就将其应用于肺部疾病的研究，其中rAAV的转导效率受到血清型、启动子和给药途径的影响。在探讨肺部应用时，AAV血清型、启动子的选择策略以及给药途径至关重要。
AAV病毒的结构为正二十面体，直径在2026纳米之间。它具有耐热和耐有机溶剂的特性。血清型与变异：AAV拥有多种血清型，变异种类超过100种。复制特性：在辅助病毒如腺病毒、疱疹病毒和牛痘病毒等的存在下，AAV能进行复制，产生新的病毒颗粒。
血清型与应用：AAVAAVAAV9源自人类本身，是应用最为广泛的病毒载体。通过定向进化技术，如定向突变改造cap基因，可以构建文库并筛选出满足临床应用需求的全新血清型rAAV病毒载体，以提高其组织嗜性。生产过程与空壳率：在AAV的生产过程中，需要筛选出目标AAV以降低空壳率。
重组腺相关病毒（rAAV）的生产主要基于三质粒系统（核心质粒、血清型质粒、辅助质粒）在HEK293T细胞中的共转染。此过程在辅助质粒的帮助下，有效将带有内部重复末端（ITR）的目的DNA片段包装到rAAV病毒颗粒中，产生结构蛋白Cap和功能蛋白Rep。
